DISTROFIA MUSCULAR DUCHENNE:  ETAPAS y RECOMENDACIONES  de TREAT- NMD
ETAPA TEMPRANA, del DIAGNÓSTICO a los 7 AÑOS:    Fase II

En estas operaciones ortopédicas tempranas, el inicio del deterioro de la capacidad de sobre-extensión de las articulaciones de la cadera, rodilla y tobillo, así como el deterioro del rango de movimiento de la pelvis se corrigen completamente al liberar las contracturas de la cadera, rodilla y tobillo y la remoción parcial de la banda iliotibial, como una operación de tejidos blandos y tendones solamente.  Después de esto, los músculos recuperan su capacidad de trabajo óptimo.  Cerca de tres días después de la operación, el niño es capaz de levantarse de la cama y caminar alrededor bajo la supervisión de un fisioterapeuta.   La operación misma no es difícil de ser realizada por un cirujano ortopedista con experiencia en estos métodos.  Las cicatrices largas sobre los muslos solo tienen consecuencias cosméticas menores.

Tratamiento con Esteroides.  Varios estudios durante los últimos 10 años han mostrado los beneficios de la Prednisona en distrofia muscular Duchenne.  El mayor problema han sido los efectos colaterales inevitables, especialmente el incremento en el peso corporal.  La mayoría de los problemas aparecen en los niños mayores.  Recientemente, los niños pequeños han sido tratados con diferentes regímenes de tratamiento que se han introducido tratando de evitar los efectos secundarios.  El Deflazacort, un fármaco similar a la Prednisona, también ha sido probada bajo la base de producir menos efectos secundarios.

Los esteroides prednisona y deflazacort pueden retardar el daño muscular por varios años, probablemente debido a su efecto anti-inflamatorio.  En un estudio doble-ciego en Alemania, estos dos fármacos  han sido comparados resultando que el deflazacort muestra menor incremento en peso que la prednisona, pero más frecuencia en el desarrollo de cataratas.  La dosis que más probablemente es recomendada en el futuro es de 0.75 mg prednisona/kg de peso/día o 0.9 mg/kg/día de deflazacort. 

 

Recomendaciones de TREAT-NMD:
El uso de corticoesteroides en Distrofia Muscular Duchenne:

Cuando iniciar:  la experiencia sugiere que la mayor mejora en acción se observará cuando el tratamiento se inicie en el momento o antes del punto en el cuál la actividad física del niño alcanzó su máximo y permanece detenida (observación hecha por pruebas funcionales secuenciales); esto se observa más típicamente alrededor de la de edad de 4 a 6 años.  Una recuperación menos funcional se puede observar si el inicio del tratamiento de esteroides se retrasa hasta cerca de la pérdida de ambulación.

Régimen: Los programas más comunes de administración diaria son 0.75 mg/kg de peso/día de prednisona y 0.9 mg/kg/día de deflazacort.  Ambos pareen ser igualmente efectivos, pero tiene perfiles un tanto diferentes de efectos colaterales.   El deflazacort puede producir menos incremento en peso, pero con un riesgo mayor de cataratas asintomáticas.  Otros regímenes sugeridos para reducir la incidencia de los efectos secundarios asociados incluyen administrar la dosis en días alternados, reducir la dosis diaria y programas intermitentes (por ejemplo 10 días sí y 10 días no; dosis elevadas en el fin de semana).  Es importante hacer notar que ninguno de estos regímenes han sido probados en comparación con los de dosis diaria, de tal manera que su eficacia relativa en el largo plazo no es conocida.

Pruebas antes de iniciar esteroides:  se debe asegurar que exista inmunidad para varicela (y tuberculosis en regiones de alto riesgo) previo a la administración de esteroides.  El programa de vacunas de refuerzo debe estar actualizado, y considerarse darle anticipado el refuerzo de los 6 años en caso necesario.

Eficacia: El monitoreo de la eficacia debe incluir pruebas de función y fuerza muscular (i.e. pruebas de función con tiempo, puntuación de habilidad motora de Hammersmith, pruebas de fuerza muscular MRC), la capacidad vital forzada  (FVC) y la percepción del niño y de los padres del valor del tratamiento.

Efectos secundarios: El seguimiento y la profilaxis de los efectos secundarios predecibles por el uso de esteroides deben ir de la mano (http://enmc.org/workshop/?=21&mid=88).   Los mayores efectos secundarios a considerar son las cambios en conducta, disminución en ganar altura, incremento en peso corporal, osteoporosis, intolerancia a la glucosa, supresión adrenal/inmunológica, dispepsia/ulceraciones pépticas, cataratas y cambios en la piel.  Es por esta razón que es importante monitorear el peso, altura, presión arterial, glucosa en orina, rasgos cushinoides, temperamento/ conducta/personalidad, cambios en el tracto gastrointestinal y en la piel, reflejos rojos en los ojos, fracturas de huesos e infecciones recurrentes.

Muchos de los efectos secundarios pueden manejarse sin reducir la dosis o retirar los corticoesteroides.
El monitoreo del peso debe ser acompañado de consejo y apoyo de un dietista y previo a iniciar los esteroides, los cambios en conducta deberían ser apoyados con consejo psicológico y técnicas de manejo de la conducta,  consejo en la salud ósea debe ser proporcionado junto con monitoreo de la frecuencia de fracturas.   Se deben evitar administrar tratamiento concomitante con agentes anti-inflamatorios no-esteroidales.  Las úlceras pépticas o de abdomen pueden ser tratadas con antiácidos.

 

Reducción de la dosis:  A pesar de la medidas profilácticas citadas, ciertos eventos podrían requerir disminución de la dosis.  Estos incluyen cambios conductuales que perturben la vida familiar o escolar, incremento en peso arriba 25% o incremento de 3 per centil de la línea base,  falla en ganar altura o cambios en la piel (i.e. acne, estrías, hirsutismo) que sea aceptable para el niño o la familia, niveles de glucosa en sangre en ayunas mayor a 110 mg/dl (mayor a 6.1 mmol) o glucosa sanguínea 2 horas después de tomar alimentos mayor a 140 mg/dl (7.8 mmol),  alta frecuencia inusual de infecciones por organismos poco usuales,  síntomas persistentes gastrointestinales (dolor abdominal, acidez estomacal, hemorragia del tracto gastrointestinal) a pesar de tener tratamiento con antiácidos.

Suspesión de los corticoesteroides:  Los corticoesteroides deben ser retirados si se presentan efectos secundarios inaceptables.  Eventos que podrían ser sujeto de lo anterior incluyen cambuios severos de conducta que perturben la vida familiar o escolar, incremento en peso, falla en ganar altura o cambios en la piel inaceptables para el niño o la familia a pesar de haber reducido la dosis, diabetes mellitus definida como niveles de glucosa en sangre en ayunas mayor a 126 mg/dl (7.0 mmol) o glucosa en sangre 2 horas después de ingerir alimentos mayor a 200 mg/dl (mayor a 11.1 mmol), o hipertensión confirmada (presión arterial sistólica incrementada en 15-30 mm de Hg sobre 97per centil o presión arterial diastólica incrementada 10-30 mm de Hg sobre 97 per centil para altura), inusualmente alta frecuencia de infecciones de organismos poco usuales habiendo reducido la dosis de corticoesteroides o síntomas gastrointestinales no controlados satisfactoriamente por antiácidos y habiendo reducido la dosis de corticoesteroides.

Reducción/Suspensión:  Si los corticoesteroides necesitan ser suprimidos, deben se retirados lentamente en varias semanas y no repentinamente.   Un esquema para retirar la dosis de los corticoesteroides es tomar la mitad de la dosis regular durante la primera semana, ¼ de la dosis durante la segunda semana, 1(/8 de la dosis durante la tercera semana y después suspender el tratamiento con corticoesteroides.

 

Durante cuánto tiempo continuar el tratamiento con esteroides:  Continuar los esteroides más allá de la pérdida de ambulación es una práctica común en algunos centros por el posible efecto protector en la alineación de la columna vertebral, y las funciones respiratoria y cardiaca.   Aún no se tiene evidencia de los beneficios de iniciar esteroides una vez que el niño ha dejado de caminar.  No obstante, algunos pacientes pueden notar un mejoría en la función y la capacidad vital forzada.

Información para los pacientes está disponible a el Centro Neuromuscular Europero (ENMC por sus siglas en inglés) (www.enmc.org/workshop/?id=21&mid=88), así como la asociaciones de padres.

Kindergarden.  En esta etapa de la enfermedad, los niños con Duchenne son ligeramente poco capacitados.  Ellos pueden y deberían asistir al jardín de niños como cualquier otro niño.  Los maestros del jardín de niños, sin embargo, deberían conocer de la enfermedad con el propósito de que puedan evitar que el niño sea sujeto a una tensión física mucho mayor.  Ella o él debe explicar a los otros niños la situación, quiénes normalmente están dispuestos a aceptarla y a ayudar a su amigo cuando sea necesario.

 

http://www.duchenne-community.com/index.php?DWGLm1jozIlK2y2pzcsozIaqaO5pvMspT5ypy92pG0kZwH=

Material original en inglés publicado por Muscular Dystrophy Campaign
Traducción por Guadalupe Franco de UPA!

 

Tratamiento y cuidados
Esteroides

 

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