Noticia del día 30 de Julio de 2010

 Traducido y adaptado por Ricardo Rojas C. – Upa! cura Duchenne

Bothell, WA, 07 de julio 2010 - AVI BioPharma, Inc., un desarrollador de terapéuticos basados en ARN, ha anunciado hoy que la siguiente revisión por la Administración de Drogas y Alimentos de EUA, de la solicitud de la compañía de nuevo fármaco en investigación (IND) para AVI-4658, está abierta. AVI-4658 es el principal fármaco candidato de AVI, que está siendo desarrollado como tratamiento para la administración sistémica en un subgrupo importante de pacientes con distrofia muscular Duchenne (DMD), una enfermedad genética  de deterioro muscular causada por la incapacidad de producir distrofina. AVI planea iniciar la Fase 1b/2 de ensayo clínico en la Distrofia Muscular Duchenne en los EUA este año.

El lugar seleccionado para el estudio planeado con sede en EUA, es el Hospital Nacional Infantil de Columbus, Ohio, con Jerry R. Mendell, MD como Investigador Principal. El diseño del programa clínico se está revisando en consulta con el Dr. Mendell, co-investigador Kevin Flanigan, MD, y otros líderes de opinión sobre DMD. Se prevé que la evaluación clínica futura explorará dosis crecientes de AVI-4658 debido a que en general es bien tolerado el fármaco candidato, como lo demostró en los estudios clínicos y preclínicos hasta la fecha, y el sustancial, pero variable, aumento en las mediciones de distrofina mostrado en pacientes con DMD en la fase 1b/2 ensayo clínico del Reino Unido.

"Estamos trabajando activamente con los expertos científicos y médicos y las autoridades reguladoras para ultimar los planes para nuestro estudio Fase 1b/2 en EUA, mientras completamos la recolección y análisis de datos clínicos sobre el reciente ensayo del Reino Unido de AVI-4658", dijo Stephen B. Shrewsbury, MD, Vicepresidente Senior y Oficial Médico en Jefe, de AVI BioPharma, Inc. "Los resultados que hemos presentado hasta la fecha son muy prometedores y sugieren un perfil de seguridad global muy favorable. A medida que continuamos la evaluación clínica de la administración sistémica de AVI-4658, sigo siendo optimista sobre su potencial para inducir consistentemente, expresión sustancial  de nueva proteína distrofina en los pacientes con Duchenne".

AVI-4658 es un terapéutico basado en ARN empleando un nuevo oligómero fosforodiamidato morfolino (PMO) de AVI, basado en la química y las tecnologías de omisión de exón (salto de exón, exon skipping). Está siendo desarrollado como tratamiento sistémico en pacientes con Duchenne.

Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne

La distrofia muscular Duchenne (DMD) es uno de los más comunes trastornos genéticos fatales que afectan a niños de todo el mundo. Aproximadamente uno de cada 3,500 niños en todo el mundo se ven afectados con DMD. Las niñas rara vez son afectadas por el trastorno. La DMD es una enfermedad de deterioro muscular devastadora e incurable específicamente asociada con errores innatos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que desempeña un papel clave en la función estructural de las fibras musculares. Los síntomas suelen aparecer en los niños a los tres años de edad. Debilidad muscular progresiva de las piernas y la pelvis eventualmente se extiende a los brazos, el cuello y otras áreas. A los 10 años, pueden requerir aparatos ortopédicos para caminar, y la mayoría de los pacientes requieren de tiempo completo el uso de una silla de ruedas a los 12 años. Finalmente, esta avanza a una parálisis total y aumento en la dificultad de la respiración debido a la disfunción muscular respiratoria que requiere asistencia respiratoria, y disfunción del músculo cardíaco que lleva a insuficiencia cardíaca. La condición es terminal y deceso ocurre generalmente antes de los 30. El costo de atención en consultorios para un paciente con DMD no ambulatorio es muy alto. Actualmente no existe cura para la DMD, pero por primera vez, existen terapias prometedoras en, o entrando en desarrollo.

Acerca de AVI BioPharma

AVI BioPharma se centra en el descubrimiento y desarrollo de fármacos basados en ARN, utilizando derivados de su propiedad de la química en antisentido (oligómeros fosforodiamidos morfolinos modificados o PMOs) que puede aplicarse a una amplia gama de enfermedades y trastornos genéticos a través de distintos mecanismos de acción. A diferencia de otros enfoques terapéuticos basados en ARN, la tecnología antisentido de AVI se ha utilizado para dirigirse más directamente tanto al ARN mensajero (ARNm), como sus precursores (ARNpre-m), que permite aumentar y disminuir la actividad de determinados genes y proteínas. Los programas de fármacos basados en ARN de AVI se están evaluando para el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne, que incluye la Fase 1b/2 sistémica en curso de ensayo clínico de la omisión de exón con AVI-4658. Los programas antivirales de AVI han demostrado resultados prometedores en infección por el virus Zaire, Ébola y Marburgo Musoke y pueden ser aplicables a otros objetivos, tales como virus HCV o virus del dengue. Para más información, visite www.avibio.com.

FUENTE: AVI BioPharma, Inc.

http://www.cureduchenne.org/2010/07/avi-biopharma-opens-investigational-new-drug-ind-application-for-avi-4658-in-duchenne-muscular-dystrophy/