Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas Caballero - UPA!
Leiden, 30 de marzo de 2010 - Prosensa, la empresa Holandesa biofarmacéutica enfocada en modulación terapéutica del ARN anuncia el inicio de una fase I/II de estudio clínico para PRO044 en pacientes con distrofia muscular Duchenne.
El objetivo de este estudio de método abierto, de dosis-escalada, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración sistémica de PRO044 en doce pacientes con Distrofia Muscular Duchenne (DMD), que recibirán inyecciones subcutáneas semanales por un período de cinco semanas. El efecto del PRO044 se evaluará a nivel del ARN, para demostrar omisión especifica del exón 44, y en el nivel de proteína, para demostrar la expresión de nueva distrofina en biopsias musculares.
Los primeros pacientes han sido inscritos en el Hospital Universitario de Leuven en Bélgica por la investigadora principal la Dra. Nathalie Goemans, departamento de Neurología Pediátrica. Prosensa también recibió la aprobación de las autoridades reguladoras de Suecia, donde ha iniciado la selección de pacientes, e Italia. Los centros participantes son el Hospital infantil Reina Silvia en Gotemburgo, Suecia y la Universidad de Ferrara en Italia.
El PRO044 es el segundo candidatos terapéuticos basado en ARN de Prosensa para el tratamiento de la DMD. El compuesto líder de Prosensa para DMD, PRO051/GSK2402968, está cerca de entrar en fase III de desarrollo clínico y se asoció recientemente con GlaxoSmithKline (GSK). GSK también tiene una opción exclusiva sobre el PRO044, que se activará después de haber superado esta fase I/II.
"Estamos muy contentos de avanzar un segundo candidato prometedor para el tratamiento de la DMD al desarrollo clínico. Con la adición del PRO044 a nuestro portafolio de fármacos candidatos, podremos hacer frente a una población de pacientes más amplia al término exitoso de estos programas de desarrollo clínico. "Comentó el Dr. Giles Campion, Director Médico de Prosensa. "Este importante paso de desarrollo clínico confirma el compromiso de Prosensa para el tratamiento de los trastornos neuromusculares."
Acerca de Prosensa
Prosensa es una innovadora empresa biofarmacéutica Holandesa centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapéuticos basados enácidos nucleicos corrigiendo la expresión génica en enfermedades con importantes necesidades médicas no satisfechas, en particular los trastornos neuromusculares. El enfoque de Prosensa está en desarrollar un tratamiento para la DMD. En 2009 Prosensa entró en una alianza estratégica para una parte de su programa de omisión de exón en DMD con GlaxoSmithKline, en un acuerdo de licencia que podría producir hasta 437 millones de GBP, más los pagos de regalías de dos dígitos.
Prosensa es una compañía biofarmacéutica privada, respaldada por un consorcio de inversores altamente considerados como Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP y Capital MedSciences.
Acerca de Duchenne y la omisión de exón (salto de exón, exon skipping)
La distrofia muscular Duchenne es una enfermedad neuromuscular infantil muy debilitante que afecta a 1 de cada 3,500 varones recién nacidos. Los pacientes jóvenes sufren de pérdida progresiva de fuerza muscular debido a la ausencia de la proteína distrofina, a menudo hace usen una silla de ruedas antes de la edad de 12 años. La mayoría de los pacientes mueren en la edad adulta temprana debido a una insuficiencia respiratoria y cardiaca. En la actualidad, no existe un tratamiento para evitar el eventual fatal desenlace. La enfermedad es causada por mutaciones en el gen Duchenne, resultando en la ausencia de la proteína distrofina, que es crucial para la integridad de las membranas de la fibra muscular.
Los terapéuticos basados en ARN, específicamente oligonucleótidos en antisentido que inducen la omisión de exón, están actualmente entre las terapias más prometedoras para la DMD. Más concretamente, los oligonucleótidos en antisentido tienen la capacidad de omitir un exón y así corregir el marco de lectura de las transcripciones de la DMD, con el objetivo de la síntesis de una proteína distrofina funcional en gran medida. Diferentes mutaciones en el gen requieren diferentes fármacos de oligonucleótidos. Los productos candidatos de Prosensa, el PRO051/GSK2402968 y PRO044 pueden ser adecuados para aproximadamente el 20% de todos los pacientes con Duchenne.
http://www.prosensa.eu/press-room/press-releases/2010-03-30-Prosensa-initiates-clinical-development-of-PRO044-in-an-open-label-phase-I-II-study.php
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