Noticia del día 07 de Marzo de 2010

Hola a todos,

Como ya fue anunciado, el 3 de Marzo de 2010, PTC Therapeutics and Genzyme emitieron un boletín de prensa con respecto a los resultados del ensayo clínico Fase 2b con Ataluren, que ha generado una gran cantidad de preguntas, 

Al respecto, PPMD ha estado en contacto con PTC  and Genzyme en la búsqueda de respuestas a las preguntas que todos tenemos.  Las respuestas no fueron muy específicas, excepto que el ensayo falló en cumplir las metas de los objetivos primario y secundario. 

PPMD sostuvo y coordinó una conferencia con el Director de Investigación Senior de PTC el viernes 5 de marzo para conocer las expectativas de este desarrollo y la posición de PTC para futuros ensayos clínicos.   Los padres fueron invitados a participar en la conferencia desde sus lugares de origen.  PPMD manifiesta que continuará buscando respuestas y hacer preguntas para la comunidad Duchenne.

UPA! a través mío, participó en esta conferencia en representación de nuestra comunidad hispana, para recibir la información directamente de PTC y Genzyme y poder así mantener a nuestra comunidad actualizada en este tema de gran relevancia.   Las respuestas no están siendo conclusivas, el análisis de la información aún llevará más tiempo.   Muy importante es el haber logrado establecer el contacto directo con PTC, labor que realizó PPMD, y conocer que PTC y Genzyme refrendan su compromiso con Duchenne y que continuarán en la búsqueda para descubrir o desarrollar tratamientos para Duchenne.

No obstante las pruebas con Ataluren demostraron la seguridad de su aplicación.

Las preguntas y preocupaciones que tengan al respecto, por favor envíenlas, nosotros las concentraremos y las sumaremos a las de PPMD para hacerlas llegar a PTC y esperar las respuestas.  Estaremos dándole seguimiento de cerca a esta investigación y los mantendremos con la información actualizada.

Como siempre, UPA! mantiene su más alto compromiso para contribuir a encontrar respuestas para Duchenne y nuestros niños y jóvenes, compromiso que compartimos con PPMD y todos aquéllos que tenemos el mismo fin.  

Cada uno de los eventos y noticias que se suscitan serán siempre motivo de estrechar los nexos y sumar esfuerzos que potencien nuestra energía y así la transmitamos a los científicos e investigadores, que están junto a nosotros y comprometidos en nuestra causa.

Un beso cariñoso a todos,

Leslie