Noticia del día 06 de Marzo de 2010

La nota publicada el 3 de marzo, 2010, menciona que el parámetro de cambio utilizado para evaluar el Ataluren en niños y jóvenes con Duchenne que tiene una mutación sin sentido – distancia medida en caminata de 6 minutos –  no  mostró cambios en la distancia que fueran estadísticamente significativos dentro de las 48 semanas de duración del estudio.   Los resultados del estudio mostraron que es bien tolerado y que ningún  paciente en el ensayo clínico descontinuó el tratamiento debido a algún efecto secundario adverso.   Análisis de eficacia adicionales están en progreso en subgrupos de pacientes.

En el estudio participaron 174 pacientes en 37 sitios en América del Norte, Europa, Australia e Israel.

Declaraciones relevantes de la nota:

“Estos resultados demuestran el perfil de seguridad del Ataluren y respaldan a continuar con su desarrollo” remarcó Langdon Miller, Médico en jefe de PTC. Langdon comenta que “la variabilidad del inicio de los síntomas, la progresión de la enfermedad, y la distancia recorrida en la caminata de 6 minutos conforman retos para el desarrollo clínico en Duchenne.  De manera importante, este estudio provee riqueza de información valiosa sobre el Atalurten y la distrofia muscular Duchenne / Becker.  Análisis adicionales guiarán la ruta general sobre aspectos clínicos y regulatorios hacia adelante”

“ PTC tiene un compromiso largamente sostenido para descubrir y desarrollar nuevos tratamientos para Distrofia Muscular Duchenne/Becker y continuará colaborando con paciente, investigadores y grupos enfocados en Duchenne para avanzar en estos esfuerzos”  manifestó Stuart Peltz Presidente y Ejecutivo en Jefe de PTC Therapeuitcs.  “Los datos de este estudio Fase 2b guiará desarrollos futuros de Ataluren en desórdenes genéticos con mutación sin sentido.”

“La calidad de la información de este estudio bien conducido y análisis adicionales ayudarán al desarrollo clínico de Ataluren en otras indicaciones” expresó Geoffrey Mc Donough, vicepresidente senior y gerente general de Enfermedades Genéticas de Genzyme.  “Estamos comprometidos con el desarrollo de Ataluren y continuaremos colaborando con PTC para avanzar en su desarrollo para el tratamiento de desórdenes genéticos”

El parámetro primario de evaluación fue la distancia total caminada durante la prueba caminata de 6 minuto, prueba estandarizada de ambulación.  Otros medidas en el estudio evaluaron actividad en casa, función muscular y cardiaca, habilidad cognitiva, integridad muscular, y expresión de distrofina en músculo.  Parámetros de seguridad, cumplimiento, y niveles de Ataluren en sangre fueron también monitoreados.

Fuente: Comunicado de PTC Therapeutics  -       http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID= 448803 

Resumen y traducción: UPA! cura Duchenne