Estrategias para encontrar caminos para incrementar los niveles de Utrofina

• Inducción genética a nivel transcripto (Transcriptional upregulation)
• Estabilización del  ARN mensajero ( mRNA)
• Tratamiento con Biglycan

Inducción genética de Utrofina

VOX 185

 

Qué es: Un compuesto seleccionado de 13,000 desarrollados que puede incrementar la expresión genética de la utrofina en cultivos de células hasta más de 4 veces.

Efecto terapéutico en DMD:  Ratones mdx fueron tratados para incrementar la expresión del gen de la utrofina; este tratamiento, en el cuál los niveles de utrofina se vieron aumentados, previno la presentación de la patología de Duchenne manteniendo así la función muscular.

Estado Actual:  Los estudios se concentran en encontrar un fármaco, que vía tableta ora,l llegue a todos los músculos.  En los siguientes años se realizarán las pruebas clínicas.  

Institución/Compañía: Kay Davies de la Universidad de Oxford y Jon Tinsley de la compañía Vastox en Oxford.