Fármacos en estudio 

Enfoque Farmacológico

 

Estabilizar, revertir la patología o bloquear la degeneración muscular

Esta estrategia comprende líneas de investigación orientadas a actuar sobre procesos fisiológicos que al verse alterados contribuyen a la patología de Duchenne y de esta manera retrasar la evolución del desorden o bien revertir algunos de los procesos patológicos.

 

• Inhibición de Proteasas

BBIC (Concentrado Inhibidor Bowman-Birk; Sweeney): Inhibe las proteasas de la serina

• Myodur C-101:  Inhibe la calpaína
• Albuterol (fármaco para el asma):  Inhibe la calpaína - Antagonista Beta
• SNT 198´438 (Santhera):  Inhibe la calpaína y el proteasoma   
• BN-82270 : Inhibe la calpaína y atrapa radicales libres
• MG 132 (Velcade):  Inhibe el proteasoma
• Anti-inflamatorios / Antifibróticos
• NFKB/TNF
• NOS
• Antioxidantes

 

BBIC (Concentrado Inhibidor Bowman-Birk)

Qué es :   BBIC es un compuesto natural no tóxico actualmente en uso como tratamiento en pacientes con cáncer.  Derivado de la harina de soya que contiene una sustancia que actúa como inhibidor natural de varias proteasas, entre ellas la calpaína. Se administra oralmente.
Efecto observado en DMD:  Inhibe la degradación muscular, en tratamiento a largo plazo en ratones mdx, incrementa masa y fuerza muscular, reduce la fibrosis y la actividad de la Creatina-Kinasa.
Estado Actual:  Está en proceso una prueba clínica Fase I/II en niños con DMD y se planea iniciar inmediatamente después prueba Fase III, bajo la dirección de los doctores Lee Sweeney y Kenneth Fischbeck.  El estatus de "Fármaco Huérfano" para Duchenne podría acelerar el proceso.
Instituto/Compañía: Lee Sweeney de la Universidad de Pensilvania, Filadelfia y Kenneth Fischbeck del NIH (Instituto Nacional de Salud).
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MYODUR C-101

Qué es: Es un inhibidor de la calpaína. Ha sido designado Fármaco Huérfano por la FDA para DMD y DMB.
Efecto observado en DMD:  Preserva la morfología e histopatología del tejido muscular e incrementa de  manera significativa el diámetro de las células musculares (miofibras) en ratones distróficos.
Estado Actual:  En espera de la aprobación de FDA para iniciar pruebas en humanos.
Instituto/Compañía:  Cep Tor Corporation

 

SNT 198´438

Qué es: Es un inhibidor dual, de la calpaína y del complejo enzimático proteasoma. Se administra subcutáneamente por lo que actúa a nivel sistémico en todo el organismo.
Efecto observado en DMD:  En ratones con distrofia normaliza los parámetros histológicos de los músculos y mejora el rendimiento del ejercicio de animas adultos. 
Estado Actual:  Pruebas preclínicas en ratones mdx.
Instituto/Compañía:  Santhera Pharmaceuticals, un laboratorio suiza.

 

BN 82270

Qué es:   Inhibe la acción de la calpaína, reduce la peroxicación de lípidos, protege el influjo celular de iones calcio con una eficiencia mayor a la prednisolona utilizada en niños con DMD. 
Efecto observado en DMD:  En ratones mdx (con distrofia muscular) reduce la actividad de la calpaína, disminuye los valores de Creatina-Kinasa, reduce el proceso de necrosis celular y contraresta el daño inducido por el ejercicio.
Instituto/Compañía: LB. Pignol, A. De Luca.  Desarrollo que se realiza en colaboración Italo-Francesa.

 

MG-132

Qué es:   Actúa como inhibidor de la calpaína.
Instituto/Compañía: C. Minetti de la Universidad de Génova y M.P. Lisanti del Colegio de Medicina Albert Einstein en Italia.