Fármacos en Desarrollo

Estabilizar, revertir la patología o bloquear la degeneración muscular

 

Esta estrategia comprende líneas de investigación orientadas a actuar sobre procesos fisiológicos que al verse alterados contribuyen a la patología de Duchenne y de esta manera retrasar la evolución del desorden o bien revertir algunos de los procesos patológicos.

 

• Inhibición de Proteasas
• Anti-inflamatorios / Antifibróticos
• Prednisone (reduces TGFb in mdx mice).
• Pirfenidone (mdx mice)
• Losartan (mdx mice)
• Osteopontin (mdx mice)
• NFKB/TNF
• NOS
• Antioxidantes

 

Anti-inflamatorios / Anti-fibróticos:  Fármacos en desarrollo

PREDNISONA

La información más amplia sobre los corticoesteroides se encuentra en la sección en este enlace

 

PIRFENIDONA
Qué es: Es un fármaco antifibrótico aprobado para el tratamiento de personas con fibrosis pulmonar.
Efecto terapéutico en DMD:  En ratones dmx viejos redujo el nivel de TGF-beta y restauró l función del corazón. Sin embargo no redujo la fibrosis pulmonar.  
Institución/Compañía: Luc Gosselin, subvencionado por la MDA de la Universidad del Estado de Nueva York en Búfalo. Pirfenidona está en desarrollo por InterMune de Brisbane. California.

 

LOSARTAN

Qué es: . Losartan es un medicamento seguro que se ha usado extensivamente en el tratamiento de hipertensión en niños y adultos por casi dos décadas. Tiene un perfil excepcional de tolerancia.
Efecto terapéutico DMD: Administrado a ratones mdx durante 6 a 9 meses, probó su efectividad en restaurar y preservar la estructura y función de los músculos, se encontró menor fatiga muscular y las fibras musculares parecen más normales. Disminuyó la fibrosis en el músculo del diafragma. Los resultados son sustanciales y perduran por largos períodos de tiempo en estos ratones. Actúa como agente anti-fibrótico.
Estado Actual: Se encuentra en preparación prueba clínica en Brasil en pacientes con DMD.
Institución/Compañía: Harry Dietz de la Escuela de Medicina de la Universidad de Maryland en Baltimore,Md. Director del equipo que realizó el estudio de Losartan y Ronald Cohn de la Universidad Johns Hopkins en Baltimore , Maryland, EUA